Linzy.ru
Низкие цены Крупнейший склад в России
8 (495) 539-24-00 Консультация Онлайн
Бесплатная доставка По Москве 1 день, по России 2-3 дня
Linzy.ru

Генная терапия поможет бороться с наследственными заболеваниями сетчатки

Генная терапия поможет бороться с наследственными заболеваниями сетчатки

Согласно исследованиям, пациенты, которые потеряли зрение из-за наследственных заболеваний сетчатки, могут лучше видеть после курса новой генной терапии. Этот первый в своем роде метод лечения рассматривает для возможного одобрения в этом году «Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов» (FDA). 

В исследовании участвовали пациенты с врожденным амаврозом, который начинается в младенчестве и постепенно прогрессирует, что в конечном итоге вызывает полную слепоту. В настоящее время нет лечения для наследственных заболеваний сетчатки.

Амавроз редко встречается — примерно 1 случай на 80 000 человек. Он может быть вызван мутацией одного или нескольких 19-ти разных генов. Лечение, называемое voretigene neparvovec (Luxturna Spark Therapeutics), заключается во внедрении в сетчатку глаза миллиарда модифицированных вирусов, которые безвредны и представляют собой здоровую версию мутировавшего гена.

Лечение не восстанавливает зрение полностью. Тем не менее оно помогает пациентам видеть свет и различать формы, позволяя им обойтись без помощи собаки-поводыря или трости. До сих пор большинство пациентов сохраняло эффект терапии на два года.

Более 200 пациентов с амаврозом участвовало в исследованиях генной терапии с 2007 года. Офтальмолог Стивен Р. Рассел, доктор медицинских наук Университета Айовы, является одним из ведущих исследователей этого новаторского лечения. Данные первого эксперимента показали, что 27 из 29 пациентов (93%) испытали значительные улучшения, что позволило им перемещаться по лабиринту с низким и умеренным освещением. Помимо этого, улучшилась светочувствительность и периферическое зрение. 

Такие данные позволят в будущем открыть другие методы генной терапии, которые в конечном итоге смогут вылечить более чем 225 генетических мутаций, приводящих к слепоте. Однако генная терапия для заболевания сетчатки до сих пор не получила одобрения от FDA. В октябре 2017 года консультативный комитет FDA единодушно одобрил лечение. Но агентство не обязано следовать рекомендациям своих консультативных комитетов. Ожидается, что итоговое решение примут не позднее января 2018 года.

Оставьте ваш комментарий: