В Америке разработана генная терапия для лечения наследственного заболевания глаз

В США разработали препарат для лечения тяжелого наследственного заболевания глаз. Уникальная разработка призвана помочь людям с амаврозом Лебера. Эта врожденная болезнь, которая может проявиться в младенческом возрасте, если оба родителя имели дефектный ген. Она приводит к полной слепоте.

Новое оборудование получило название Luxturna. Оно было произведено в Филадельфии в компании Spark Therapeutics. В первую очередь этот способ лечения предназначен для больных амаврозом Лебера. Это заболевание, которое начинает развиваться без каких-либо патологических изменений глаз, которые можно было бы разглядеть визуально. При данной болезни зрительный нерв прекращает свое функционирование, поэтому у человека наступает полная слепота. 

Как уже было сказано выше, основная причина возникновения амавроза Лебера — это наличие дефектного гена у обоих родителей. Основные ее симптомы — отсутствие центрального зрения и нистагм (хаотичные движения глазных яблок). Также снижается реакция зрачка на свет. Но главным признаком болезни является слепота, которая появляется либо с рождения, либо развивается немного позже, например, по истечении нескольких месяцев жизни. Если же ребенок не ослеп в первые месяцы, то, к сожалению, все равно ослепнет позже, обычно это происходит в возрасте до 10 лет. 

Лечение проходит следующим образом: пациенту делается инъекция в глаз с раствором модифицированного вируса. Операция длится на протяжении часа. После этой процедуры был поставлен эксперимент — больным предложили выбраться из лабиринта. Результаты были удивительны — 18 из 20 больных смогли найти выход из него. Причем тринадцать человек сделали это при достаточно слабом освещении. 

Пока что цена терапии неимоверно дорогая — 850 тысяч долларов. Всем желающим предоставляется рассрочка. Операция также проводится с гарантией — если у пациента в дальнейшем ухудшится зрение, то ему вернут часть средств за счет страховки.