Слепоту планируют лечить с помощью технологии генного редактирования

В США для лечения слепоты, которая передается по наследству, впервые использовали генное редактирование формы CRISPR. Ученые надеются, что эта технология станет прорывом в терапии глазных патологий, которые сегодня считаются неизлечимыми.

Редактированием генома называют ряд технологий, суть которых сводится к искусственному удалению, перемещению или добавлению участка ДНК. Недавно ученые из США применили одну из подобных технологий — CRISPR — для того, чтобы вернуть зрение пациенту с серьезной наследственной патологией — амаврозом Лебера. Ее суть — в мутации определенного гена, который нарушает выработку определенного фермента, вызывает дистрофию сетчатой оболочки и приводит к потере зрения. Светочувствительные клетки при этой болезни безвозвратно разрушаются, в результате чего наступает необратимая слепота.
В отношении других болезней эффективна генная терапия, когда на место дефектного гена с помощью вируса доставляют замещающий участок ДНК. Но в лечении амавроза этот метод не работает, потому что размеры гена, требующего замены, не позволяют «спрятать» его в вирусе.

Американские ученые нашли другой способ — и впервые использовали технологию редактирования генома для лечения слепоты. Особым способом они разрезали ДНК прямо в организме пациента и удалили поврежденный участок. Операция проводилась под общим наркозом.

Сейчас рано делать выводы об успешности метода, потому что до оценки результатов должен пройти хотя бы месяц с момента проведения операции. Но ученые дают положительные прогнозы, поскольку ранее тот же метод уже доказал свою эффективность на животных и тканях человеческого тела.

Если результаты первой операции на сетчатке реального пациента будут признаны успешными, врачи собираются провести аналогичное лечение еще 18 пациентам с таким же диагнозом.

Специалисты убеждены, что новая технология может стать революционным прорывом в офтальмологии и вернуть зрение тысячам людей, которые могли остаться незрячими на всю жизнь.